Projets de médicaments innovants

Shijiazhuang four Pharmaceuticals Co., Ltd a été fondée en 1948, après plus de soixante - dix ans de changement historique, est devenu un grand groupe pharmaceutique intégré, formant un nouveau modèle de développement industriel avec une chaîne industrielle plus complète, principalement des produits chimiques, des API, des produits pharmaceutiques chinois et des emballages médicaux. Avec plusieurs plates - formes d'innovation de haut niveau telles que le Centre national de technologie d'entreprise, la production annuelle d'injections de grande capacité de produits dominants a atteint 3 milliards de bouteilles (sacs), l'entreprise est une entreprise clé dans la production d'injections, la recherche et le développement et l'exportation d'importance nationale, se classant parmi les 100 meilleures entreprises de l'industrie pharmaceutique chinoise et les entreprises d'exportation de produits chimiques et pharmaceutiques chinois. En 2007, la société est cotée en bourse à Hong Kong. Présentation du projet: (contexte du projet, développement national et il existe des lacunes majeures) 1, médicaments ciblés par petites molécules: la thérapie ciblée par molécules, est au niveau moléculaire cellulaire, ciblant un site cancérogène déjà défini (ce site peut être une molécule de protéine à l'intérieur de la cellule tumorale ou un fragment de gène) pour concevoir le médicament thérapeutique correspondant, le médicament entrant dans le corps sélectionnera spécifiquement le site cancérogène pour combiner l'action, Les cellules tumorales meurent spécifiquement sans se propager aux cellules des tissus normaux autour de la tumeur, de sorte que les thérapies ciblées par molécules sont appelées « biomissiles». À l'heure actuelle, la frontière des médicaments ciblant les petites molécules s'est étendue de BCR - ABL à EGFR, ALK, VEGFR et aux actions Multi - cibles, avec des progrès considérables en termes d'efficacité et de résistance. Alors que de nouveaux médicaments continuent d'être commercialisés chaque année, le marché mondial des médicaments ciblés à base de petites molécules continuera de croître. Pour aller plus loin dans le domaine des médicaments ciblant les petites molécules, il est certainement impossible d'approfondir la connaissance de cibles telles que les voies de signalisation importantes pour les cellules cancéreuses. À l'heure actuelle, la génomique, la protéomique et la Métabolomique continuent de progresser, et la communauté médicale a découvert de nouveaux biomarqueurs et cibles, autour de ces nouvelles découvertes, il est également possible de développer de nouveaux médicaments ciblant les petites molécules. En raison des débuts tardifs de la biotechnologie et des médicaments synthétiques, de la lenteur de la recherche et du développement de médicaments ciblés à petites molécules en Chine, de l'absence d'innovation technologique et de l '« âme» de l'innovation des produits dans l'industrie, la dynamique inertielle causée par l'insuffisance. Les tendances de développement affectant l'industrie des médicaments ciblés par petites molécules ne suffisent pas à soutenir le développement de l'industrie. Médicament ADC: le médicament ADC, c'est - à - dire le médicament couplé à l'anticorps, se compose d'un anticorps monoclonal, d'une chaîne couplée et d'une petite molécule cytotoxique en trois parties, c'est un médicament anticancéreux puissant qui combine la Cytotoxicité du médicament à petite molécule et l'action ciblée de l'anticorps. Son mécanisme d'action principal est l'utilisation de la spécificité de l'antigène et des anticorps pour diriger la livraison de médicaments cytotoxiques aux foyers tumoraux, avec un effet et une capacité de destruction de tumeur super - puissants et ciblés. La principale caractéristique des médicaments ADC par rapport aux autres chimiothérapies traditionnelles est qu’ils causent moins de dommages aux cellules normales et ne provoquent pas les effets secondaires hautement toxiques qui se produisent chez les patients après l’utilisation de chimiothérapies traditionnelles. À la fin de 2022, la FDA a approuvé 15 médicaments ADC différents et la commercialisation des médicaments ADC montre une tendance accélérée; Les cibles cliniques de phase III se concentrent sur HER2 / trop2 / bcma, entre autres, et couvrent plusieurs types de cancer tels que le cancer du sein / de l'estomac / du poumon / myélome multiple. Les perspectives de développement des médicaments ADC sont vastes, de nombreuses entreprises pharmaceutiques nationales par le biais de fusions et acquisitions, d'auto - recherche et d'autres modèles, ont successivement mis en place le domaine ADC. 3, médicaments à petits acides nucléiques: les médicaments à petits acides nucléiques sont une toute nouvelle classe de médicaments, composés de nucléotides, agissant principalement sur l'ARNm du cytoplasme, par la reconnaissance et l'inhibition de l'ARNm cible par la complémentarité de base, pour atteindre la régulation de l'expression des protéines, pour atteindre le but du traitement de la maladie. Après des décennies de recherche fondamentale, un total de 15 médicaments à base de petits acides nucléiques ont été approuvés pour le marché à ce jour, et la classification des voies technologiques comprend les acides nucléiques antisens (ASO), les interférences ARN (RNAi), crispr / cas9, et plus encore. Ces médicaments sont principalement utilisés pour traiter les maladies héréditaires et rares telles que la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie musculaire spinale, l'Amylose héréditaire de la transthyroxine, etc. Par rapport aux anticorps et aux médicaments à petites molécules, les médicaments à petits acides nucléiques ont un cycle de R & D court, un dépistage rapide des cibles de médicaments, ne sont pas faciles à développer une résistance, un domaine de traitement plus large, un effet durable et un taux de réussite de R & D plus élevé. Le plus grand défi actuel dans le développement de la conception de médicaments à petits acides nucléiques est de savoir comment résoudre les problèmes de délivrance de médicaments ou de modifier chimiquement la formation de médicaments à base d'acides nucléiques. 4, médicaments de type vaccin: les vaccins sont des agents immunologiques automatiques qui utilisent des micro - organismes pathogènes (tels que les bactéries, la rickettsie, les virus, etc.) et leurs métabolites pour la prévention des maladies infectieuses, après avoir été atténués artificiellement, inactivés ou transformés en OGM. Le composant principal du vaccin est un antigène dérivé de l'agent pathogène cible ou de la fabrication biologique. D'autres ingrédients peuvent inclure des conservateurs, des Stabilisants, des excipients et des traces d'ingrédients résiduels dans le processus de fabrication. Les vaccins sont divisés en deux grandes catégories selon qu'ils contiennent ou non des microorganismes vivants, à savoir les vaccins contenant des microorganismes vivants (vaccins vivants atténués, vaccins vecteurs) et les vaccins sans microorganismes vivants (vaccins inactivés, vaccins à composants et vaccins toxoïdes). Il est divisé en vaccins préventifs et thérapeutiques en fonction de l'utilisation. Une analyse comparative du marché chinois et américain des vaccins, le marché chinois des vaccins est très éloigné des pays développés à bien des égards, principalement dans les trois domaines suivants: ① la taille du marché est petite, la consommation par habitant est faible; ② Le pays est dominé par les variétés anciennes, avec moins de vaccins innovants; ③ Le marché des vaccins pour les adolescents et les adultes de plus de 6 ans est plus vide; Tendances du développement des médicaments de type vaccin: ① Le vaccin multivalent est l'orientation future du développement du vaccin: le développement du vaccin multivalent peut non seulement réduire le nombre de vaccinations, améliorer l'observance, augmenter le taux de vaccination et faciliter l'ajout futur de nouvelles variétés de vaccins à la liste des programmes de vaccination; Il réduit également la dose d'adjuvants et de conservateurs dans le vaccin et réduit les effets indésirables du vaccin. Les vaccins à base d'acides nucléiques seront de plus en plus appréciés: les vaccins à base d'acides nucléiques devraient jouer un rôle important dans la prévention de l'hépatite B, de l'hépatite C, de l'herpès simplex, du sida, de la rage, du paludisme, de la grippe, de la tuberculose, du cancer et d'autres maladies chroniques. Thérapie génique: la thérapie génique consiste à intervenir dans l'apparition, le développement ou le cours d'une maladie en manipulant le matériel génétique, et la thérapie génique promet de guérir fondamentalement certaines maladies que les thérapies conventionnelles existantes ne peuvent pas résoudre. La thérapie génique est le processus d'isolement d'un gène d'intérêt, de transfection dans une certaine cellule du corps, de connexion à un vecteur concerné, de sorte qu'il s'exprime de manière stable. Deux voies de transfert du gène d'intérêt in vitro et in vivo. À ce jour, plusieurs produits de thérapie génique ont été approuvés pour la commercialisation dans le monde entier et peuvent être utilisés dans des domaines tels que le cancer, les maladies rares, l'ophtalmologie et plus encore. Dans le même temps, boyardine, newforth, Jiayin bio et d'autres entreprises de thérapie génique ont terminé la disposition pertinente. La thérapie génique est capable de traiter des maladies « incurables » et apporte également de nouvelles idées thérapeutiques pour d’autres maladies. Actuellement, le principal scénario d'application de la thérapie génique est le traitement des maladies rares, et avec la maturation continue du système d'administration d'AAV, la caractéristique de la thérapie génique "à dose unique" devient de plus en plus attrayante pour les patients, de plus en plus dans la ligne de recherche pour étendre le scénario d'application des maladies rares aux maladies courantes. Pays visés: Allemagne, France projets de recherche de médicaments innovants (médicaments ciblés à petites molécules / médicaments ADC / médicaments à petits acides nucléiques / vaccins / médicaments de thérapie génique) en phase clinique de déclaration imminente, en phase d’étude clinique ou en phase de déclaration clinique imminente; Peut maximiser la satisfaction des besoins cliniques en médicaments; Grand avantage clinique par rapport aux médicaments maintenant sur le marché; Pas de litiges liés à la propriété intellectuelle.